风浪之后再起航——NASH领域获3500万美元融资

在Cirius Therapeutics的NASH药物在IIb期临床试验中失利的一年以后，这家公司首席业务和财务官Brian Farmer正通过一家西雅图的小型生物技术公司Inipharm引领新的肝病治疗方案。

Frazier Healthcare投资公司给出了3500万美元的A轮融资，使本轮总募资额达到约4000万美元。Farmer表示，他将利用这笔资金，通过IND申请，将其针对HSD17B13基因的项目推向临床。尽管他拒绝透露相关试验的具体进程，但也对外宣布：“明年对我们来说是非常重要的一年，我们将进一步探讨临床试验的数据和未来的计划。”

2018年，在NEJM的一篇论文表示HSD17B13基因功能丧失突变与慢性肝病以及脂肪变性向脂肪性肝炎进展的风险降低相关。Farmer表示：“已经有研究显示HSD17B13的功能丧失或变异有可能降低肝病发生率和严重程度，这其中包括例如酒精中毒或NASH带来的肝硬化。这一基因的功能丧失可能使肝病患者从中获益。”

Inipharm试图做的就是模拟HSD17B13功能丧失突变的过程。事实上这个公司并不是第一个研究该基因的，再生元和Alnylam，他们早在2018年合作开发了RNAi基因沉默平台。而Inipharm采用的方法与其他公司不同。Inipharm希望使用小分子抑制剂来调节蛋白质的活性，而不是使用RNA干扰技术降低基因产生的蛋白质水平。因为这种蛋白可能会有别的作用。NASH最令人关注的方面是晚期纤维化和肝硬化的发展，这也正是他们在关注的部分。”

Farmer深知NASH是一个充满挑战的领域。高盛将2019年称作“NASH年”，然而在2019~2020年，NASH领域的研发进展接二连三宣告失败，也包括Farmer所在的Cirius。在宣布了临床试验未能达到临床终点后，这家生物技术公司撤回了原计划的IPO申请。

Farmer在声明中表示，HSD17B13是一个“极有吸引力的靶标”，鉴于这一基因可以治疗的疾病数量和生物学的复杂性，他不认为在针对这一靶点的研究上会出现一面倒的局面，而差异化竞争则会创造一个多赢、共赢的局面。他补充道: “ RNAi是一个相当完善的技术平台，在研究针对这个基因的研究中，我相信我们的小分子方法会有其自身的价值，RNAi也会有其擅长解决的问题。我们当然希望小分子方法能够实现目标，但我们也同样希望RNAi方法成功。”

NASH领域在2019~2020年接连遇冷，Intercept的奥贝胆酸能否获批至今悬而未决，大量的二期、三期临床宣告失败。作为中国NASH新药联盟中的一员，药时代也将一如既往地关注领域内的最新动态，为大家分享有价值的信息。

参考资料：

1. Noura S. Abul-Husn et al. AProtein-Truncating HSD17B13 Variant and Protection from Chronic Liver Disease.N Engl J Med. March 22，2018.2. https://endpts.com/small-biotech-inipharm-lands-35m-to-take-new-nash-approach-diverging-from-rnai-competitors/

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